Οι Έλληνες ασθενείς πρέπει να έχουν πλήρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες

Νίκος Γκολφάκης

Country Manager Greece, Cyprus & Malta, Avanzanite Bioscience B.V.

Κανένας ασθενής, ο οποίος αντιμετωπίζει μια σπάνια και σοβαρή πάθηση, δεν θα πρέπει να μένει χωρίς θεραπεία, εφόσον κάπου υπάρχει ήδη μια εγκεκριμένη για την πάθησή του, όπως τονίζει ο κ. Νίκος Γκολφάκης, σημειώνοντας πως «στον τομέα των σπάνιων παθήσεων και ορφανών φαρμάκων, οι βασικοί επιχειρηματικοί δείκτες επιτυχίας διαφέρουν από εκείνους των φαρμάκων για κοινές παθήσεις».

Συνέντευξη Κοσμάς Ζακυνθινός

Κύριε Γκολφάκη, αναλάβατε πρόσφατα τα «ηνία» της Avanzanite Bioscience. Ποια είναι η αποστολή και το όραμα της νέας φαρμακευτικής στην Ελλάδα;

Η Avanzanite Bioscience Β.V. είναι μια ευρωπαϊκή πολυεθνική εταιρεία, φαρμακευτικής καινοτομίας, που δραστηριοποιείται στον τομέα της εμπορίας των Ορφανών φαρμάκων. Κύρια αποστολή της εταιρείας είναι να διασφαλίζει σε πανευρωπαϊκό επίπεδο την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες που αφορούν σπάνιες και σοβαρές παθήσεις. Το όραμά μας ως εταιρεία είναι ότι κανένας ασθενής ο οποίος αντιμετωπίζει μια σπάνια και σοβαρή πάθηση δεν θα πρέπει να μένει χωρίς θεραπεία εφόσον κάπου υπάρχει ήδη μια εγκεκριμένη θεραπεία για την πάθησή του. Έτσι το κύριο moto της εταιρείας μας είναι: «Κανένας ασθενής με Σπάνιο Νόσημα δεν Μένει Πίσω».

Με βάση τα στατιστικά δεδομένα, καθημερινά χιλιάδες Ευρωπαίοι διαγιγνώσκονται με σπάνιες παθήσεις, οι οποίες αλλάζουν δραματικά προς το χειρότερο τη ζωή τους και χρήζουν άμεσης ανάγκης για θεραπεία. Δυστυχώς όμως για αυτούς, τα τελευταία χρόνια τα συστήματα υγείας θέτουν ολοένα και περισσότερους φραγμούς και καθυστερήσεις στην είσοδο των καινοτόμων θεραπειών. Η Avanzanite Bioscience διαθέτει στελεχιακό δυναμικό με υψηλή εξειδίκευση στη δημιουργία πρόσβασης των ασθενών στις νέες θεραπείες (Market Access), γεγονός που προσθέτει επιπλέον εγγυήσεις ως προς την υλοποίηση του οράματός της.

Χαρακτηριστικό παράδειγμα για την έμφαση που δίνει η εταιρεία στον τομέα της πρόσβασης είναι ότι οι δύο συνιδρυτές της εταιρείας κ.κ. Adam Plich, CEO και ο Anant Murthy έχουν διατελέσει στο παρελθόν σε υψηλότατες διευθυντικές θέσεις σε τμήματα Market Access πολυεθνικών εταιρειών με πολύ μεγάλη επιτυχία.

Σε μια εποχή που ο κλάδος αντιμετωπίζει σοβαρές δυσκολίες στη χώρα μας, ποια είναι η στρατηγική της εταιρείας για την είσοδο στην ελληνική αγορά και ποια προϊόντα ή θεραπείες έχουν προτεραιότητα;

Παραδοσιακά, ο κλάδος του φαρμάκου αντιμετώπιζε και θα συνεχίσει αντιμετωπίζει σοβαρές προκλήσεις και παθογένειες καθώς τόσο το δημογραφικό πρόβλημα χρόνο με το χρόνο επιδεινώνεται αλλά και η υποχρηματοδότηση γίνεται ολοένα και περισσότερο αισθητή. Παρόλα αυτά, πρωταρχική πεποίθηση της εταιρείας μας είναι ότι οι Έλληνες ασθενείς θα πρέπει να έχουν γρήγορη και πλήρη πρόσβαση στις νέες και καινοτόμες θεραπείες, ισότιμα με τους υπόλοιπους ευρωπαίους ασθενείς. Ως εκ τούτου αποτελεί στρατηγική απόφαση της εταιρείας η δημιουργία θυγατρικής εταιρείας στην Ελλάδα εντός των προσεχών μηνών, κάτι για το οποίο εργαζόμαστε πολύ εντατικά. Όσον αφορά στα εγκεκριμένα μας προϊόντα, ενδείκνυνται για τις ακόλουθες παθήσεις:

1. Θεραπεία της περιφερικής νεφροσωληναριακής οξέωσης (dRTA) σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά ηλικίας ενός έτους και άνω.
2. Θεραπεία της κερατίτιδας από Acanthamoeba, μιας σπάνιας και σοβαρής οφθαλμικής λοίμωξης που προσβάλλει κυρίως άτομα που φορούν φακούς επαφής, χορηγείτε σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω.
3. Θεραπεία της αναιμίας λόγω της ανεπάρκειας της πυροσταφυλικής κινάσης (ανεπάρκεια της PK) σε ενήλικες ασθενείς ενώ εντός λίγων εβδομάδων αναμένονται εγκρίσεις του συγκεκριμένου φαρμάκου και σε όλους τους υπότυπους της Μεσογειακής Αναιμίας.

Ποιοι είναι οι βασικοί επιχειρηματικοί δείκτες επιτυχίας για εσάς στον τομέα των σπάνιων και εξειδικευμένων φαρμάκων;

Στον τομέα των σπάνιων παθήσεων και ορφανών φαρμάκων, οι βασικοί επιχειρηματικοί δείκτες επιτυχίας (Key Performance Indicators – KPIs) διαφέρουν από εκείνους των φαρμάκων για κοινές παθήσεις, λόγω της ιδιαίτερης φύσης της αγοράς, του μικρού αριθμού ασθενών και της ρυθμιστικής στήριξης.

Θα ήταν σκόπιμο να παραθέσουμε κάποια παραδείγματα με τους πιο σημαντικούς δείκτες μέτρησης της επιτυχίας ενός Ορφανού Φαρμάκου:

1. Η ένταξη ενός προϊόντος στο καθεστώς των Ορφανών Φαρμάκων (Orphan Drug Designation) από τους διεθνείς εγκριτικούς οργανισμούς όπως οι ΕΜΑ & FDA είναι κάτι που αποτελεί ένδειξη ότι το προϊόν πληροί τα κριτήρια για οικονομικά και ρυθμιστικά κίνητρα (π.χ. αποκλειστικότητα στην αγορά, ταχεία ένταξη στη λίστα αποζημίωσης, απαλλαγή από clawbacks, μειωμένα επιπρόσθετα τέλη κτλ).
2. Χρόνος και Κόστος Ανάπτυξης (Time to Market) είναι ο χρόνος που χρειάζεται το προιόν από την ανακάλυψη να φθάσει να εγκριθεί και να μπει σε εμπορική κυκλοφορία ούτως ώστε να καταστεί προσβάσιμο από τους ασθενείς
3. Ο Αριθμός των Ασθενών στη συγκεκριμένη πάθηση ή Μέγεθος της Αγοράς (Market Size) & και το Ποσοστό Διείσδυσης στην αγορά (Penetration Rate). Σημαντικός δείκτης είναι το ποσοστό των διαγνωσμένων ασθενών, που λαμβάνουν τη θεραπεία, καθώς στις σπάνιες παθήσεις, ο αριθμός των ασθενών είναι μικρός, άρα η διείσδυση στην αγορά είναι κρίσιμη.
4. Ποσοστό ασφαλιστικής κάλυψης ή αποζημίωσης (Reimbursement Rate). Η υψηλή ασφαλιστική κάλυψη ή αποζημίωση θα πρέπει να επιτρέπει την τιμολόγηση και αποζημίωση ενός Ορφανού Φαρμάκου σε premium επίπεδα οπότε και να ενισχύει την οικονομική βιωσιμότητα της κυκλοφορίας του καθώς το κόστος της απαιτούμενης επένδυσης είναι τεράστιο όπως άλλωστε και το ρίσκο της ανάπτυξής του.
5. Χρόνος Παραμονής στη Θεραπεία (Treatment Duration) και Μέσος Όρος Εσόδων ανά Ασθενή (Average Revenue per Patient – ARPP). Ο ετήσιος αριθμός ασθενών που διαγιγνώσκονται, θεραπεύονται και παραμένουν τελικά στη θεραπεία είναι πολύ χαμηλός άρα δικαιολογείται για λόγους βιωσιμότητας της επένδυσης ένα μεγαλύτερο κόστος θεραπείας ανά ασθενή σε αντίθεση με τις κοινές παθήσεις που ο αριθμός των ασθενών είναι πολύ μεγάλος και ευκολότερα προσβάσιμος.
6. Ποσοστό των Ασθενών που διακόπτουν τη θεραπεία (Patient’s Drop-Out Rate / Discontinuation Rate). Όταν ο δείκτης αποδοχής και ανοχής του συγκεκριμένου φαρμάκου είναι υψηλός σημαίνει χαμηλότερη κλινική αποτελεσματικότητα άρα και λιγότερες πιθανότητες εμπορικής επιτυχίας του φαρμάκου.
7. Δείκτης Επιτυχίας Κλινικών Μελετών (Clinical Trial Success Rate). Ο εν λόγω δείκτης αποτυπώνει το ποσοστό επιτυχίας των κλινικών δοκιμών για την ανάπτυξη ενός Ορφανού Προϊόντος σε κάθε φάση ανάπτυξής του (ιδίως μεταξύ Φάσης ΙΙ και Φάσης ΙΙΙ). Με δεδομένη την έλλειψη μεγάλων πληθυσμών ασθενών, η επιτυχία σε πρώιμες φάσεις είναι πιο κρίσιμη για την πορεία ανάπτυξης του φαρμάκου καθώς και για τη βιωσιμότητα της επένδυσης.
8. Αριθμός χωρών όπου έχει εγκριθεί και κυκλοφορεί το φάρμακο (Geographic Expansion / Access). Οι παγκόσμιες εγκρίσεις (FDA, EMA, PMDA κ.ά.) αυξάνουν τη δυνητική αγορά του φαρμάκου.
9. Νέες ενδείξεις/ επέκταση ενδείξεων (Labelling Extension). Η επέκταση των ενδείξεων παρατείνει την προστασία της πατέντας του φαρμάκου και παράλληλα αυξάνει τη δυνητική αγορά του φαρμάκου.
10. Εύρος ενημέρωσης και βαθμός εμπλοκής της Ιατρικής Κοινότητας. Ο βαθμός κάλυψης και ενημέρωσης των εμπλεκομένων Ε.Υ. που σχετίζονται με τη διάγνωση και θεραπεία των εν λόγω νοσημάτων αποτελεί καθοριστικό παράγοντα επιτυχίας για την έγκαιρη αναγνώριση της νόσου και την αύξηση των διαγνώσεων.

Ποιες είναι οι κύριες προκλήσεις που αντιμετωπίζουν καινοτόμες φαρμακευτικές εταιρείες όταν προσπαθούν να εδραιωθούν στην ελληνική αγορά;

Οι καινοτόμες φαρμακευτικές εταιρείες που επιθυμούν να εισέλθουν και να εδραιωθούν στην ελληνική αγορά αντιμετωπίζουν μια σειρά από σημαντικές προκλήσεις, που σχετίζονται τόσο με το θεσμικό και οικονομικό περιβάλλον όσο και με τις ιδιαιτερότητες του ελληνικού συστήματος υγείας.

Οι κυριότερες προκλήσεις είναι οι εξής:

1. Περιορισμοί στο σύστημα αποζημίωσης και τιμολόγησης

• Μηχανισμός τιμολόγησης: Η Ελλάδα εφαρμόζει πολιτικές χαμηλών τιμών, καθώς η τιμή ενός φαρμάκου προσδιορίζεται από τον μέσο όρο των δύο χαμηλότερων τιμών στην ΕΕ. Αυτό συχνά οδηγεί σε χαμηλή αρχική τιμή, αποτρέποντας την είσοδο καινοτόμων θεραπειών.
• Καθυστέρηση στην αποζημίωση: Οι διαδικασίες για την αποζημίωση ενός νέου ορφανού φαρμάκου είναι χρονοβόρες, με πολλές εγκρίσεις από επιτροπές και διαπραγματεύσεις τιμής.
• Clawback και Rebate: Υπάρχει υψηλή επιβάρυνση στις φαρμακευτικές μέσω υποχρεωτικών επιστροφών (clawback) και εκπτώσεων (rebate), επηρεάζοντας τη βιωσιμότητα. Ενώ η επιβολή clawback για τα Ορφανά Φάρμακα έχει κριθεί ως παράνομη και αντισυνταγματική ως πρακτική συνεχίζει να εφαρμόζεται στην πράξη.

2. Γραφειοκρατία και θεσμικές καθυστερήσεις

• Αργές εγκρίσεις: Η διαδικασία λήψης διαφόρων εγκρίσεων από τον ΕΟΦ καθώς και η ένταξή τους στη θετική λίστα (π.χ. δημοσίευση του ΦΕΚ), μπορεί να καθυστερήσει σημαντικά.
• Έλλειψη ψηφιοποίησης: Παρά την πρόοδο, πολλές διαδικασίες παραμένουν χειροκίνητες ή κατακερματισμένες, επιβραδύνοντας την είσοδο νέων φαρμάκων.

3. Μικρό μέγεθος αγοράς & χαμηλή αγοραστική δύναμη

• Η ελληνική αγορά είναι μικρή σε σχέση με άλλες ευρωπαϊκές, γεγονός που καθιστά τον στρατηγικό σχεδιασμό λιγότερο ελκυστικό για πολυεθνικές.
• Η οικονομική κρίση έχει επηρεάσει τη δημόσια χρηματοδότηση της υγείας και τη δυνατότητα των ασθενών να πληρώνουν συμμετοχές.

4. Αστάθεια στο ρυθμιστικό και πολιτικό περιβάλλον

• Συχνές αλλαγές στη φαρμακευτική πολιτική και τα μέτρα εξοικονόμησης κόστους (π.χ. νέες ρυθμίσεις rebate/clawback) αυξάνουν το ρίσκο για ασφαλή μελλοντική προβλεψιμότητα.
• Έλλειψη μακροπρόθεσμης στρατηγικής για την υγεία και την καινοτομία.

5. Ανεπαρκής πρόσβαση σε δεδομένα & διαφάνεια

• Έλλειψη αξιόπιστων και προσβάσιμων δεδομένων για επιδημιολογικές μελέτες, outcomes-based αποζημίωση ή real-world evidence.
• Περιορισμένη δυνατότητα αξιολόγησης με Health Technology Assessment (HTA), παρόλο που έχει θεσμοθετηθεί.

6. Δημόσια αντίληψη και προτίμηση σε γενόσημα

• Η πολιτική ενίσχυσης της χρήσης γενόσημων φαρμάκων οδηγεί σε περιορισμένο χώρο για καινοτόμες θεραπείες.
• Η πίεση για κόστος προσανατολίζει αλλά και περιορίζει την ιατρική επιλογή σε πιο φθηνές θεραπείες.

Πώς αξιολογείτε το ελληνικό σύστημα εγκρίσεων, αποζημίωσης και πρόσβασης στα φάρμακα σε σύγκριση με άλλες ευρωπαϊκές χώρες;

Η αξιολόγηση του ελληνικού συστήματος έγκρισης, αξιολόγησης, αποζημίωσης και πρόσβασης στα καινοτόμα φάρμακα, σε σύγκριση με άλλες ευρωπαϊκές χώρες, αποκαλύπτει αρκετά και σημαντικά σημεία διαφοροποίησης. Παρακάτω συνοψίζω τις κύριες διαφοροποιήσεις:

1. Έγκριση και Αξιολόγηση (HTA – Health Technology Assessment)

• Η Ελλάδα έχει ξεκινήσει να εφαρμόζει σύστημα αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (HTA) σχετικά πρόσφατα (από το 2018).
• Η διαδικασία αξιολόγησης βασίζεται σε μεγάλο βαθμό στις αποφάσεις άλλων χωρών της ΕΕ.
• Το σύστημα δεν είναι ακόμα πλήρως αυτόνομο ή επαρκώς στελεχωμένο.
• Υπάρχουν καθυστερήσεις στην αξιολόγηση, συχνά λόγω γραφειοκρατίας και έλλειψης πόρων.
• Οι περισσότερες χώρες της Δυτικής Ευρώπης έχουν πιο ώριμα και θεσμικά κατοχυρωμένα HTA συστήματα, με σαφή κριτήρια αξιολόγησης κλινικής και οικονομικής αποτελεσματικότητας.
• Οι χώρες της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης είναι συχνά πιο κοντά στο ελληνικό μοντέλο, αλλά αρκετές έχουν ήδη βελτιώσει τις δομές τους π.χ. Ρουμανία.

2. Διαπραγμάτευση Τιμών και Αποζημίωση

• Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης του Υ.Υ. έχει αποκτήσει σημαντικό ρόλο στον καθορισμό τιμών και στην ένταξη των φαρμάκων στη θετική λίστα αποζημίωσης.
• Η Ελλάδα όπως αναφέραμε και πιο πάνω χρησιμοποιεί σύστημα εξωτερικής τιμολόγησης (βάσει των τριών χαμηλότερων τιμών της ΕΕ), κάτι που οδηγεί σε χαμηλές τιμές αλλά αποθαρρύνει την είσοδο καινοτόμων φαρμάκων.
• Παράλληλα, εφαρμόζονται υψηλά clawback και rebate (επιστροφές από τη φαρμακοβιομηχανία), γεγονός που καθιστά την αγορά λιγότερο ελκυστική.
• Σε άλλες χώρες, ειδικά της Βόρειας και Δυτικής Ευρώπης, υπάρχει περισσότερη ευελιξία στην τιμολόγηση, με εφαρμογή managed entry agreements (π.χ. outcome-based agreements).
• Η Ελλάδα έχει μεν αρχίσει να εφαρμόζει τέτοια εργαλεία, αλλά σε πιο περιορισμένο βαθμό.

3. Χρόνος Πρόσβασης στα Καινοτόμα Φάρμακα

• Ο χρόνος από την ευρωπαϊκή έγκριση (EMA) έως την αποζημίωση στην Ελλάδα είναι συχνά άνω των 18-24 μηνών.
• Η Ελλάδα συγκαταλέγεται στις χώρες με τις μεγαλύτερες καθυστερήσεις στην πρόσβαση σε νέα φάρμακα, σύμφωνα με εκθέσεις όπως το EFPIA Patients W.A.I.T Indicator.
• Χώρες όπως η Γερμανία, η Σουηδία και η Ολλανδία έχουν πολύ πιο γρήγορη πρόσβαση (σε κάποιες περιπτώσεις <6 μήνες).
• Στις χώρες αυτές επιτρέπεται συχνά η πρόσβαση ήδη από την έναρξη της κυκλοφορίας, πριν ολοκληρωθούν οι διαπραγματεύσεις (π.χ. μέσω προσωρινής αποζημίωσης ή risk-sharing).

Συμπερασματικά η Ελλάδα υστερεί σημαντικά σε σχέση με τις περισσότερες χώρες της Δυτικής Ευρώπης όσον αφορά:

• Την ταχύτητα πρόσβασης σε νέα φάρμακα.
• Την ελκυστικότητα του συστήματος για τις φαρμακευτικές εταιρείες.
• Την ωριμότητα των μηχανισμών αξιολόγησης και διαπραγμάτευσης.

Υπάρχουν όμως κάποια σημαντικά και πολύ θετικά βήματα που έχουν γίνει τα τελευταία χρόνια (π.χ. HTA, διαπραγματεύσεις, ψηφιοποίηση), αλλά η εφαρμογή τους είναι ακόμα ασταθής και βραδεία. Θα πρέπει να γίνουν ακόμη μεγαλύτερες προσπάθειες ώστε να υιοθετηθεί ένα πιο λειτουργικό, ανεξάρτητο και αποτελεσματικό μοντέλο προσβασιμότητας στις νέες θεραπείες.

Πιστεύετε ότι το clawback και το rebate λειτουργούν αποτρεπτικά για την είσοδο νέων φαρμάκων στην Ελλάδα;

Σίγουρα, τα εξαιρετικά υψηλά επίπεδα υποχρεωτικών επιστροφών (rebates και clawbacks) δεν λειτουργούν απλώς ως εμπόδιο, αλλά ως ένα πλήρως ανασταλτικό μέτρο για την είσοδο νέων θεραπειών στην ελληνική αγορά. Δημιουργούν αβεβαιότητα, αρνητικές οικονομικές αποδόσεις και γενικότερα δυσκολεύουν την παρουσία νέων θεραπειών στην Ελλάδα. Δεν είναι τυχαίο ότι μόλις 2 στα 10 νέα φάρμακα κυκλοφορούν στην Ελλάδα, ενώ τα υπόλοιπα καθυστερούν σημαντικά.

Το μεγάλο κόστος clawback και rebate, που μπορεί να ξεπεράσει ακόμη και το 85% των πωλήσεων για τα καινοτόμα φάρμακα, είναι καθοριστικός, ανασταλτικός παράγοντας κυκλοφορίας ενός τέτοιου φαρμάκου. Εάν αφαιρεθούν τα clawbacks και τα rebates από την τιμή μονάδος ενός καινοτόμου φαρμάκου στην Ελλάδα, η καθαρή τιμή που διαμορφώνεται είναι η χαμηλότερη με τεράστια διαφορά σε παγκόσμια κλίμακα, κάνοντας έτσι μια πιθανή επένδυση να φαντάζει οριακή και αβέβαιη κάτω από το πρίσμα αξιολόγησης των οικονομικών επιτελείων των εταιρειών έρευνας και καινοτομίας.

Υπάρχει επαρκής υποστήριξη από το Υπουργείο Υγείας και τις ρυθμιστικές αρχές προς φαρμακευτικές εταιρείες που ειδικεύονται σε orphan drugs;

Ναι, θα έλεγα ότι υπάρχουν θετικές προθέσεις και κάποιες σημαντικές πρωτοβουλίες από του Υπουργείο Υγείας οι οποίες δεν έχουν ακόμη θεσμοθετηθεί ώστε να προκύψει και να λειτουργήσει ένα ολοκληρωμένο Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τα Ορφανά Φάρμακα. Μια σημαντική πρωτοβουλία του Υπουργείου Υγείας είναι η εξαγγελθείσα δημιουργία του Ταμείου Καινοτομίας το οποίο θα διασφαλίζει την ταχεία πρόσβαση των καινοτόμων θεραπειών στο σύστημα υγείας. Είναι πολύ σημαντικό τα Ορφανά Φάρμακα τα οποία θα έχουν λάβει έγκριση από τον ΕΜΑ και παρουσιάζουν αποδεδειγμένο θεραπευτικό όφελος να ενταχθούν στο εν λόγω Ταμείο.

Επιπλέον, ένα επίσης σημαντικό μέτρο που θα πρέπει να ληφθεί άμεσα από το Υ.Υ. είναι η κατάργηση του clawback στα Ορφανά Φάρμακα, ένα μέτρο που έχει κριθεί παράνομο και αντισυνταγματικό από το ΣτΕ (Απόφαση 1785/2019) καθώς αντίκειται στις αρχές της ισότητας και αναλογικότητας. Το ΣτΕ αναγνώρισε ότι τα Ορφανά Φάρμακα απευθύνονται σε περιορισμένο και προβλέψιμο αριθμό ασθενών ενώ δεν υπάρχει η δυνατότητα δημιουργίας προκλητής ζήτησής τους από τις φαρμακευτικές εταιρείες οπότε θα πρέπει να εξαιρούνται από τη συμμετοχή τους στο clawback.

Πώς ορίζετε την καινοτομία στη σημερινή φαρμακευτική αγορά και πώς διαφέρει η προσέγγισή σας;

Με τον όρο καινοτομία στη σύγχρονη φαρμακευτική αγορά θα μπορούσαμε να ορίσουμε την διαδικασία ανάπτυξης και εισαγωγής νέων ή σημαντικά βελτιωμένων φαρμακευτικών προϊόντων, τεχνολογιών ή διαδικασιών που συμβάλλουν στην πρόληψη, διάγνωση ή θεραπεία ασθενειών και βελτιώνουν ουσιαστικά την ποιότητα ζωής των ασθενών ή/και την αποδοτικότητα των συστημάτων υγείας. Η Avanzanite Bioscience είναι μια εταιρεία που ο στρατηγικός της προσανατολισμός και το μοντέλο λειτουργίας της ταιριάζει απόλυτα με την υλοποίηση της πιο πάνω προσέγγισης, δηλαδή την επιδίωξη γρήγορης πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμα φαρμακευτικά προϊόντα για Σπάνιες Παθήσεις που συμβάλλουν στη θεραπεία σοβαρών ασθενειών και βελτιώνουν ουσιαστικά την ποιότητα ζωής των ασθενών καθώς και την αποδοτικότητα των συστημάτων υγείας.

Ποια είναι τα κύρια εμπόδια που αντιμετωπίζουν σήμερα οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις στην Ελλάδα;

Στην Ελλάδα, οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις αντιμετωπίζουν μια σειρά από σημαντικά εμπόδια, ιατρικά, οικονομικά και θεσμικά. Για παράδειγμα θα μπορούσαμε να αναφέρουμε τα ακόλουθα πεδία που χρήζουν άμεσης παρέμβασης και βελτίωσης:

1. Ελλείψεις στον εθνικό σχεδιασμό και τη στρατηγική

• Δεν υπάρχει ακόμη ολοκληρωμένη εθνική στρατηγική ή σχέδιο δράσης για τις σπάνιες παθήσεις, παρά τις εκκλήσεις φορέων όπως η ΕΣΑΕ (Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος) και η EURORDIS
• Απουσιάζει το εθνικό μητρώο ασθενειών ( γίνεται σημαντική προσπάθεια καταγραφής από την ΕΣΑΕ), σαφής πολιτική γύρω από τους προγεννητικούς ελέγχους και ένα ολοκληρωμένο σύστημα παρακολούθησης των σπάνιων παθήσεων.

2. Καθυστερήσεις στη διάγνωση και έλλειψη εξειδίκευσης

Η εκδήλωση περίπου του 50% των σπάνιων παθήσεων κατά την παιδική ηλικία, σε συνδυασμό με τη σοβαρή ποικιλομορφία και γενετικά αίτια, οδηγούν σε διάγνωση που είναι δύσκολη και συχνά καθυστερημένη. Σημαντικοί βιοδείκτες δεν καλύπτονται από τα ασφαλιστικά ταμεία και είναι απολύτως απαραίτητοι για την ασφαλή διάγνωση και τη χορήγηση στοχευμένων θεραπειών. Παράλληλα, υπάρχει μεγάλη ανεπάρκεια υλικοτεχνικών και εργαστηριακών υποδομών για την εγχώρια διενέργεια εξειδικευμένων εξετάσεων, με αποτέλεσμα στις περισσότερες των περιπτώσεων οι ασθενείς αναγκάζονται να επωμισθούν οι ίδιοι το κόστος των εξετάσεων που διενεργούνται από ιδιωτικά εργαστήρια στην Ελλάδα και το εξωτερικό.

Όλα αυτά συντείνουν, ώστε οι ασθενείς να βιώνουν καθυστερημένη διάγνωση μετά από πολλά χρόνια ή και καθόλου διάγνωση, κάτι που επιδεινώνει την κατάσταση και περιορίζει τη θεραπευτική παρέμβαση. Τέλος, σημαντικό κομμάτι είναι η συνεχιζόμενη εκπαίδευση στο ιατρικό προσωπικό καθώς και κατάλληλα διαγνωστικά εργαλεία και τα εξειδικευμένα κέντρα.

3. Περιορισμένη πρόσβαση σε θεραπείες—ορφανά φάρμακα και γονιδιακές θεραπείες

Τα υψηλά clawbacks που εφαρμόζονται ειδικότερα στο πεδίο των καινοτόμων θεραπειών και των Ορφανών Φαρμάκων καθώς και ο τρόπος τιμολόγησης (Μ.Ο. χαμηλότερων τιμών της Ευρωζώνης) αποθαρρύνουν τις εταιρείες ώστε να επενδύσουν στη χώρα μας τόσο στον τομέα της έγκαιρης πρόσβασης μέσω της διενέργειας κλινικών μελετών και προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης όσο και με το να προχωρήσουν με την κανονική εμπορική κυκλοφορία των σκευασμάτων τους στην ελληνική αγορά μέσω της ένταξής τους στη λίστα αποζημιούμενων θεραπειών.

4. Γραφειοκρατία, καθυστερήσεις και ανεπαρκής υποδομή

Η γραφειοκρατία αποτελεί σημαντικό εμπόδιο, ιδιαίτερα στον χώρο των κλινικών μελετών—η υλοποίησή τους καθυστερεί λόγω απουσίας πλατφορμών, οργανωμένων δομών και επιμόρφωσης επαγγελματιών υγείας.

5. Οικονομική επιβάρυνση και ανεπάρκεια χρηματοδότησης

Οι περιορισμένοι πόροι κάλυψης των ακριβών θεραπειών, η υποχρηματοδότηση του συστήματος δημιουργεί την ανάγκη θεσμικής δημιουργίας ειδικών εργαλείων χρηματοδότησης (Δωρεές από Ιδρύματα και Ιδιώτες, Επιβολή Φόρων Aμαρτίας: καπνικά προϊόντα, αλκοoλούχα ποτά, καύσιμα, χημικά κτλ) καθώς μεγάλο μέρος του κόστους καλούνται να το επωμιστούν οι ασθενείς και οι οικογένειές τους από τον οικογενειακό τους προϋπολογισμό.

6. Ψυχοκοινωνικός αντίκτυπος

Οι ασθενείς και οι οικογένειές τους βιώνουν έντονο ψυχικό φορτίο, αίσθημα απομόνωσης, άγχος, απελπισία και κοινωνική περιθωριοποίηση λόγω της απουσίας βιώσιμης υποστήριξης. Η έλλειψη αυτονομίας και ποιότητας ζωής επιβαρύνει όχι μόνο τον ασθενή αλλά και το ευρύτερο οικογενειακό του περιβάλλον.

Ποιος είναι ο ρόλος των φαρμακευτικών εταιρειών στην ενίσχυση της δημόσιας υγείας και της βιωσιμότητας του ΕΣΥ;

Οι φαρμακευτικές εταιρείες αποτελούν αναπόσπαστο και στρατηγικό εταίρο του ΕΣΥ. Μέσα από την καινοτομία, τη συνεργασία με την Πολιτεία, την επιστημονική υποστήριξη της ιατρικής κοινότητας και την ενεργή συμμετοχή στη δημόσια υγεία, συμβάλλουν καθοριστικά στην ενίσχυση και βιωσιμότητα του συστήματος ενώ διασφαλίζουν ισότιμη πρόσβαση στα καινοτόμα φάρμακα. Η προώθηση ενός πλαισίου συνεργασίας με διαφάνεια, τεκμηρίωση και κοινό όραμα για την υγεία, είναι απαραίτητη για τη διαμόρφωση ενός πιο ανθεκτικού και δίκαιου συστήματος υγείας για όλους.

Ποια είναι η συμβολή της Avanzanite Bioscience στη μείωση του κόστους μακροχρόνιας νοσηλείας μέσω καινοτόμων θεραπειών;

Η εταιρεία Avanzanite Bioscience δραστηριοποιείται στον τομέα των Σπανίων Παθήσεων έχοντας ως κύριο γνώμονα τη δημιουργία πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες, υψηλής θεραπευτικής αξίας, για τους ασθενείς που τις έχουν άμεση ανάγκη. Είναι κατά κύριο λόγο παθήσεις για τις οποίες στην πλειονότητά τους είτε υπάρχει ακάλυπτη θεραπευτική ανάγκη, η οποία είτε δεν καλύπτεται από τις υφιστάμενες εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές ή δεν υπάρχει ακόμη διαθέσιμη εγκεκριμένη θεραπεία. Με την υιοθέτηση των νέων και καινοτόμων θεραπειών επιτυγχάνουμε αλλαγή της φυσικής ιστορίας της νόσου καθώς επίσης και τη σημαντική ελάττωση του συνολικού της φορτίου.

Πρωταρχικός στόχος της θεραπείας είναι η πλήρης ίαση, αλλά σε περιπτώσεις που αυτή δεν είναι εφικτή, το ζητούμενο εκεί είναι η σημαντική βελτίωση της κατάστασης υγείας και της ποιότητας ζωής των ασθενών. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα να μειώνεται κατά πολύ το κόστος που επωμίζονται το σύστημα υγείας και ο ευρύτερος οικογενειακός προϋπολογισμός λόγω του ελέγχου της νόσου καθιστώντας τον ασθενή πλήρως λειτουργικό και παραγωγικό. Τέλος, η εταιρεία μας διαθέτει τεράστια εμπειρία στην χρήση σύγχρονων και ευέλικτων εργαλείων τιμολόγησης, έγκαιρης πρόσβασης και αποζημίωσης, έτσι ώστε να φροντίζουμε να υπάρχει σημαντική εξοικονόμηση πόρων από τα δημόσια ασφαλιστικά ταμεία.